Kostbaar nieuw middel tegen taaislijmziekte in basispakket

Een nieuw medicijn tegen taaislijmziekte wordt per 1 januari vergoed vanuit het basispakket. In een brief aan de Tweede Kamer schrijft demissionair staatssecretaris Paul Blokhuis (Volksgezondheid) dat het geneesmiddel kaftrio beschikbaar komt voor zo'n achthonderd patiënten van 12 jaar en ouder met een bepaalde variant van de ziekte. Eerder dit jaar adviseerde het Zorginstituut Nederland het dure medicijn alleen op te nemen in het basispakket als de prijs ervan minimaal met 75 procent zou dalen.

Blokhuis schrijft dat hij na onderhandelingen over de kosten een akkoord heeft bereikt met de fabrikant. Hoever de prijs is gedaald, is niet bekend. In april schreef het Zorginstituut in een advies dat het medicijn per patiënt zo'n 194.000 euro per jaar kostte. 'Een onverklaarbaar hoge prijs', aldus het instituut. Volgens de staatssecretaris is de prijs nu 'aanvaardbaar'. Deze afspraken gelden de komende vier jaar.

Zorginstituut: kaftrio verhoogt levensverwachting
Behalve over de prijs was het Zorginstituut positief over het medicijn. Zo steeg mede dankzij kaftrio de levensverwachting van mensen met taaislijmziekte (cystic fibrosis) de laatste jaren. Het medicijn vermindert ademhalingsklachten en verbetert het functioneren van de longen.

Ook afspraken voor kinderen en andere ziektevariant
De staatssecretaris heeft ook alvast prijsafspraken gemaakt voor dit medicijn voor een groep mensen met een andere variant van de ziekte, schrijft hij. Als het Zorginstituut een positief advies uitbrengt over de werkzaamheid voor deze patiënten, komt het medicijn ook voor hen beschikbaar. Dit advies komt naar verwachting in het eerste kwartaal van 2022. Het Zorginstituut gaat ook de werkzaamheid beoordelen van dit medicijn voor patiënten tussen de 6 en 12 jaar oud. Ook voor deze groep heeft Blokhuis alvast afspraken gemaakt over de prijs.

In Nederland zijn ongeveer 1400 mensen die lijden aan deze ongeneeslijke aandoening. Bij deze mensen is het slijm door het hele lichaam te taai. Hierdoor gaan organen, zoals de longen, langzaam achteruit.

Cystic Fybrosis Stichting is verheugd
De Nederlandse Cystic Fybrosis Stichting reageert verheugd op het nieuws: 'De vlag mag uit'. Volgens de stichting komen niet alle mensen met cystic fibrosis in aanmerking voor het medicijn, jonge kinderen of mensen die getransplanteerd zijn bijvoorbeeld niet. 'Wij blijven ons inzetten om ook voor deze mensen effectieve medicijnen beschikbaar te krijgen die het basisprobleem van cystic fibrosis in de lichaamscellen aanpakken.' Na 1 januari kunnen ongeveer 750 mensen met taaislijmziekte het medicijn krijgen, denkt de stichting.