'Duurste medicijn ter wereld' voor spierziekte SMA nu wél vergoed

Het medicijn Zolgensma, dat bekendstaat als het duurste ter wereld, komt vanaf 1 november in het basispakket. Het gaat om een gentherapie die levensreddend kan zijn voor kinderen met de zeldzame spierziekte SMA. Een behandeling kostte voorheen 1,9 miljoen euro. Vanwege die prijs werd het tot nu toe niet vergoed.

Omdat Nederland samen met Ierland en België optrok bij de onderhandelingen met fabrikant Novartis heeft demissionair staatssecretaris Blokhuis een prijsakkoord bereikt. Over de hoogte van de prijs is niets bekendgemaakt.

Blokhuis noemt het 'mooi dat de samenwerking met deze landen succesvol is. Door deze samenwerking worden medicijnen toegankelijker en dit is prachtig nieuws voor deze patiënten die nu toegang krijgen tot dit medicijn.'

Wat is SMA?
Spinale spieratrofie is een groep erfelijke ziekten (SMA 0 - 4) die ertoe leiden dat spieren niet of onvoldoende functioneren. Dit kan totale verlamming en overlijden op doorgaans zeer jonge leeftijd veroorzaken.

De ziekten ontstaan doordat zenuwcellen die de spieren aansturen, gebrekkig functioneren vanwege een eiwittekort. Dat komt door een ontbrekend gen. De gentherapie Zolgensma voegt dat gen toe, zodat de eiwitproductie weer op orde komt.

Levensbepalend middel
De overheid schat in dat jaarlijks 10 tot 20 kinderen hiermee geholpen kunnen worden. Het staat vast dat het medicijn levensreddend kan zijn en dat kinderen die in een vroeg stadium behandeld zijn, geen beademingsapparatuur nodig hebben. Een aantal kan zelfs lopen, in tegenstelling tot onbehandelde kinderen. De effecten op lange termijn zijn nog niet bekend.

Vorig jaar haalde het verhaal van het jongetje Jayme van 1 jaar oud het landelijke nieuws (zie foto). Hij had SMA en kon een behandeling met Zolgensma krijgen in Budapest als zijn ouders 2,1 miljoen euro betaalden. Dankzij de donaties van meer dan 20.000 mensen kon Jayme succesvol behandeld worden.