'SMA-medicijn Zolgensma kan in basispakket als het de helft goedkoper wordt'

Het duurste geneesmiddel ter wereld, Zolgensma, kan in het basispakket worden opgenomen, maar alleen als de prijs van het middel met ongeveer 50 procent omlaag gaat. Dan kost het nog ongeveer een miljoen euro per behandeling. Bovendien moet Nederland met fabrikant Novartis afspraken maken over een prestatie-afhankelijke betaling. Dat adviseert het Zorginstituut Nederland.

Zolgensma is bestemd voor baby's met de erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). De baby's missen een gen waardoor de zenuwen in hun ruggenmerg niet goed werken. Hun spieren sterven hierdoor af. Vroeger overleden ze heel jong. Zolgensma zorgt ervoor dat het gen wordt toegevoegd. Daardoor lijkt hun levensverwachting vooruit te gaan en kunnen ze zitten en lopen. Het kost ongeveer 1,9 miljoen euro per patiënt en daarmee is dit het duurste geneesmiddel ter wereld. In Nederland kunnen acht tot tien kinderen per jaar met Zolgensma worden behandeld.

'Zolgensma voordeel van de twijfel, maar niet tegen elke prijs'
Het Zorginstituut adviseert het kabinet over de samenstelling van het basispakket. Bij Zolgensma zit het instituut in een spagaat, zegt bestuursvoorzitter Sjaak Wijma. 'Dat komt omdat het een kostbaar medicijn is dat een doorbraak lijkt te zijn, maar waarvoor ook nog te weinig bewijs is dat het echt zo goed werkt. We willen Zolgensma best het voordeel van de twijfel geven, maar niet tegen elke prijs.' Het instituut adviseert Nederland om samen met België en Ierland de onderhandelingen met de fabrikant te voeren.

'Ongelofelijke mijlpaal'
Spierziekten Nederland is verheugd dat het Zorginstituut verder wil met het middel. 'Nog maar vijf jaar geleden was er geen enkele behandeling voor SMA. Nu biedt Zolgensma, de eerste gentherapie voor een spierziekte, kinderen met SMA en hun ouders een heel nieuw levensperspectief. Een ongelofelijke mijlpaal. Maar wel één waarop kinderen en ouders niet langer kunnen wachten', zegt directeur Marcel Timmen. 'Elk verlies van functies is definitief en voor patiënten en ouders is het onverdraaglijk dat de fysieke aftakeling doorgaat, terwijl er nu een werkzaam medicijn op de plank ligt. We dringen er bij de fabrikant en de minister op aan om hun verantwoordelijkheid te nemen en snel tot prijsafspraken te komen in het belang van deze kinderen.'

'Voer hielprikscreening zo snel mogelijk in'
Met de hielprikscreening kunnen baby's met SMA direct na de geboorte worden opgespoord, al voor er symptomen zijn. Spierziekten Nederland dringt er bij de minister op aan de hielprikscreening voor SMA dan ook zo snel mogelijk in te voeren.